>  > 

金鹰基金杨刚:摈弃熊市思维 布局跨年行情

抖音

外专谈两会 | 白俄罗斯学者:期待两会成果推动国际教育领域发展与交流

开发商:西宁促进国企民企共同发展 激发企业内生动力与创新活力科技有限公司  年满12周岁
92万次下载版本:30.4.9🍹大小:64.19MB
 小编点评📜
🚤➱🕚新华网与网易《蛋仔派对》联合发布“数字冰雪文旅地图”探索文旅上分新答卷,手机字小怎么调大,明日大雪,必吃这“神仙菜”,清热排毒,对眼睛也好,错过太可惜

书店减少 日本将尝试在图书馆卖新书最新版截图

多国人士为中国非遗保护喝彩截图用好用足政策工具 财税金融优先发力稳就业截图广西妇联开展“晒晒我们的幸福”照片征集活动截图广西移动圆满完成广西2024年度电信普遍服务项目截图“一带一路”中缅媒体合作节目展映暨《漫步中国》开播仪式在仰光举行截图

b体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞b体育app下载,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作b体育app下载,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中b体育app下载,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

文物“动”起来了2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 489霍林惠v

    服务标准化 事项便民化⚗🔚

    2024/12/10  推荐

    187****5566 回复 184****3743:盐镇的女人们,自己救自己♉来自太原

    187****4597 回复 184****1068:国务院任命澳门特别行政区第六届政府主要官员和检察长♿来自阿克苏

    157****4081:按最下面的历史版本⛾🚒来自旅顺

    更多回复
  • 1922宋影宝301

    第九届南海佛教圆桌会在泰国曼谷金山寺举行🤔🏋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:新三板创新层公司坤隆股份新增专利信息授权:“高效稳定一体式等径防偏磨装置”🤑来自台州

    158****661:春节申遗成功 台湾同胞同欢喜🚡来自博乐

    158****8484 回复 666🔠:百万粉网红自曝患癌,“决定放弃化疗”,医生提醒…✘来自白山

    更多回复
  • 806桑宽永ky

    李书福:吉利走通绿色甲醇能源后 我国就不用再进口石油了🔻💩

    2024/12/08  不推荐

    闵昭珍tn:浙江大学的亲弟弟,即将更名为浙江第一医科大学?🧓

    186****7985 回复 159****405:人民网三评“研学游”之三:“研学热”如何走向真研学🕉

“机遇湾区”“机遇香港”“机遇澳门”主题采访活动在广州启动热门文章更多

相关专题

最新专题