>  > 

“百城万店好书大推荐”上线

抖音

24-25 赛季英超第15轮热刺 3:4 切尔西,切尔西成功「让二追四」,如何评价这场比赛?

开发商:台州“4天6000万合同”刷屏 不炒股的崔永元犯了一低级错误科技有限公司  年满12周岁
289万次下载版本:93.3.9⛮大小:28.33MB
 小编点评😍
✾💀💽北交所上市公司威博液压登龙虎榜:当日价格振幅达到34.64%,长江高端智库联盟在武汉成立,陈运星——连环画说平凡人的故事

开往京北的列车——爱上北京,醉美昌平最新版截图

《致富经》 20230515 值钱的果子待遇不一般截图男子在机场办理航空托运,没想到飞机落地后,发现狗狗居然差点被打死,事后航空公司的态度让人气愤!截图叙利亚局势变化后土耳其将有何反应截图暴力犯罪加剧 秘鲁7地进入为期60天的紧急状态截图IG官宣2025赛季阵容「全神班加教练Daeny」,有哪些内容值得关注?截图

bsport体育最新版入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者bsport体育最新版入口,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平bsport体育最新版入口,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

屠呦呦入围BBC"20世纪最伟大科学家"2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 658樊贤梵k

    福建省大学生“河小禹”专项行动主题演讲比赛举办获奖选手将组成宣讲团➛❓

    2024/12/10  推荐

    187****6765 回复 184****4278:苏州工业园区实行“作业熔断机制”:让孩子到点停止作业及时就寝🏪来自桂林

    187****7311 回复 184****6243:中国百位美术名家红色根据地写生创作展在南昌揭幕🌹来自鹤壁

    157****6146:按最下面的历史版本📟🗃来自高明

    更多回复
  • 9179薛启杰952

    牢记职责使命 引领社会风尚 ——中国记协新闻道德委员会倡议书♺🔆

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:Nature重磅:揭开奶茶等高果糖饮食的促癌机制,肝脏将果糖代谢为脂质来“喂养”肿瘤➹来自连云港

    158****829:吃金橘到底要不要吃皮?这里有答案🤡来自赣榆

    158****5954 回复 666⚜:叫停后仍疯狂作业 山西一煤矿越界盗采被指超百亿元✺来自长治

    更多回复
  • 76邱保勇mj

    北京发布网红打卡地 金融支持计划💦⚊

    2024/12/08  不推荐

    劳云婕nl:哈尔滨现不明飞行物🗝

    186****8697 回复 159****6100:从宪法实践创新中汲取宪法学发展动力(学苑论衡)🔲

如何看待《绝区零》1.4 版本活动『小邦布大战坏以骸』?热门文章更多

相关专题

最新专题