>  > 

福田汽车:11月份新能源汽车销量为7293辆

 小编点评🕳
🚈✆🎊坚决反对台湾地区领导人以任何名义任何理由“过境”美国,全国人民代表大会常务委员会关于加强国有资产管理情况监督的决定,汪苏泷 我才是奶龙

中国香港老将黄镇廷将加盟乒超联赛四川队最新版截图

为老区人民办实事|一条留言,为大别山老区留守老人“解渴”截图中方官兵登上俄护卫舰,虽是新舰,但依旧能感受历史的厚重截图琼瑶儿媳何秀琼官宣:林婉珍儿女一律不参与!儿媳8字发声曝心境截图遇人不熟愿者上船大片截图【冯站长之家】2024年12月5日(周四)三分钟新闻早餐截图

yl23411永利

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)yl23411永利,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中英领导人6年来首会晤 - November 19, 20242024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 291宣武榕l

    雄安友信公司招聘公告➥🕸

    2024/12/10  推荐

    187****2929 回复 184****4023:NCT大队合体🦂来自钦州

    187****5429 回复 184****9524:9年迎来大跨越!“高百”用最青春热血的方式向世界讲述“上海故事”🏜来自临夏

    157****1312:按最下面的历史版本🍞🎈来自白山

    更多回复
  • 3068师腾文485

    俄商品馆遍地开花?🎋☘

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:食品安全员证如何报考🥙来自伊宁

    158****6201:以色列地面部队公开进入叙利亚 为自第四次中东战争以来首次🈲来自句容

    158****862 回复 666🦏:她宣布做VC了👬来自珠海

    更多回复
  • 832太叔薇蕊uu

    王毅同美国国务卿布林肯举行会谈🚘👉

    2024/12/08  不推荐

    仇豪学zr:小尺寸小表情包🏁

    186****630 回复 159****8737:一项制度创新,填补航运高端服务空白💵

中国引领全球海运燃料市场全速“低硫化”热门文章更多

下载了微见偏见 | 何为“苏北”,“苏北人”又是谁?(附杨浦滨江南段全景导览图)的朋友还下载了更多

  1. 叙利亚反对派已进入叙总统府英国中国商会:继续做好连接中英合作的坚实桥梁

    389.19MB

    查看
  2. 2019年Kindle阅读榜单发布:影视剧带动原著销售人民观点|践行宗旨为民造福

    884.69MB

    查看
  3. 46岁吴佩慈高调晒全家福,纪晓波近照消瘦不少!4个孩子颜值颇高【热点】出口管制相关概念股梳理

    90.1MB

    查看
  4. 全红婵为什么刚从水里出来又要去冲水谈谈买官的具体细节

    303.16MB

    查看

相关专题

最新专题