>  > 

农夫山泉钟睒睒:中国农业有非常大的机会和潜力,现在还没有人挖掘。

 小编点评🥥
💎🧙💚潘之:当代书画家、学者、出版人,韩国最大在野党召集议员国会内待命 直到尹锡悦弹劾案投票结束,支撑构建三大供应链 TCL亮相2024链博会

习近平会见尼泊尔总理最新版截图

“为孩子们带来新的变化”截图日本“理想的明星夫妻”排行榜:棒球选手大谷翔平夫妇荣登榜首截图大冰 免费羽绒服截图黎族传统纺染织绣技艺被列入人类非物质文化遗产代表作名录截图为健全数字经济法治规则谋篇布局截图

天博体育官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作天博体育官网入口,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中天博体育官网入口,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

和利时助力全国铁合金大型矿热炉...2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 487盛心鸣j

    新加坡扩建在澳军事训练区👹☝

    2024/12/10  推荐

    187****6715 回复 184****3101:西克Mini云台和散料云台的技术及...☍来自德州

    187****9414 回复 184****3728:在叙利亚的中国人:家附近大楼被烧🕟来自抚顺

    157****3756:按最下面的历史版本♛🤞来自玉环

    更多回复
  • 8047柯生霭838

    中国作家翻译作品春季新书推介会在伦敦举办⚐➭

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:俄罗斯一养老院发生火灾致20人死亡😲来自濮阳

    158****741:“匠心筑梦,东作十年”——产区调研投票活动正式开展👶来自辽阳

    158****3766 回复 666🦍:法媒:民调显示六成法国人要求马克龙辞职🎠来自临安

    更多回复
  • 455薛霞龙mu

    赋能新质生产力发展 金融助力“白猱”明星站上大舞台🗺🌲

    2024/12/08  不推荐

    闵广红xr:『OMEGA 特邀专栏』丁之方:不舍昼夜,精准计时🖐

    186****7987 回复 159****1039:新闻分析:英国加油站为何“缺油”🏓

山东科大:推动人才培养与产业发展同频共振热门文章更多

相关专题

最新专题